Un tratamiento aún experimental
Prueban con éxito una terapia génica para la hemofilia
Aumenta la producción de un factor de la coagulación
Una terapia génica aún experimental demostró ser capaz de incrementar la producción un factor clave para la coagulación de la sangre en seis pacientes con hemofilia B, según demostró un estudio financiado por los Institutos Nacionales de Salud de los Estados Unidos. De confirmarse los resultados en estudios más amplios, podría resultar ser una solución a largo plazo para los pacientes con este trastorno de la coagulación de la sangre.
Las personas con hemofilia presentan un mayor riesgo de sufrir hemorragias ante traumatismos mínimos ya que acrecen de elementos de la sangre (el factor IX) que permiten su normal coagulación. El estudio en cuestión se valió de un virus genéticamente modificado para introducir en las células hepáticas que deben producir el citado factor de la coagulación el gen que contiene la información necesaria para su producción, que está ausente en las personas con hemofilia.
"La hemofilia ha sido pensada durante mucho tiempo como uno de los desórdenes pasibles de ser corregidos con terapia génica, pero loas abordajes previos para introducir los genes fueron decepcionantes. Los resultados de este estudio representan un paso prometedor hacia la posibilidad de hacer de la terapia génica una opción de tratamiento viable para la hemofilia B," declaró Susan B. Shurin, de los Institutos Nacionales de salud norteamericanos.
"Si estudios futuros confirman estos hallazgos, se podría mejorar significativamente la vida de las personas con hemofilia.", concluyó.
"La hemofilia ha sido pensada durante mucho tiempo como uno de los desórdenes pasibles de ser corregidos con terapia génica, pero loas abordajes previos para introducir los genes fueron decepcionantes. Los resultados de este estudio representan un paso prometedor hacia la posibilidad de hacer de la terapia génica una opción de tratamiento viable para la hemofilia B," declaró Susan B. Shurin, de los Institutos Nacionales de salud norteamericanos.
"Si estudios futuros confirman estos hallazgos, se podría mejorar significativamente la vida de las personas con hemofilia.", concluyó.
